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ROMA, 3 de abril de 2025
Reduce el riesgo en la validación de dianas con información genómica basada en datos
ROMA, 3 de abril de 2025 /PRNewswire/ — IRBM, una Organización de Investigación por Contrato (CRO) integrada especializada en el descubrimiento preclínico de fármacos, ha establecido una Plataforma de Genómica Funcional integral para facilitar la identificación y validación de dianas genéticas, así como la generación de modelos celulares relevantes para enfermedades. La plataforma integra metodologías basadas en CRISPR, capacidades de cribado, ingeniería celular y análisis molecular y celular avanzado para impulsar tanto el descubrimiento como la validación de dianas.
Para mejorar aún más la validación de dianas, el IRBM está ampliando su conjunto de herramientas de edición genómica con el teselado CRISPR para mapear sistemáticamente los dominios funcionales dentro de las regiones codificantes y reguladoras, junto con la edición de bases y primos para introducir modificaciones precisas de nucleótidos. Estos enfoques de nueva generación, combinados con el cribado CRISPR de alto rendimiento de la plataforma, que incluye la ingeniería de células madre, son fundamentales para construir modelos robustos de enfermedades y mejorar la fiabilidad de la validación de dianas.
«Comprender qué dianas son realmente viables para el desarrollo de fármacos es un reto complejo«, afirmó Sara Tomaselli, PhD, jefa de Genómica Funcional de IRBM. «Con esta plataforma interna, reforzamos nuestra capacidad para evaluar sistemáticamente la función génica, minimizar el riesgo de descubrimientos tempranos y ayudar a nuestros socios a tomar decisiones bien fundamentadas».
Las capacidades de cribado de la plataforma incluyen bibliotecas CRISPR genómicas y dirigidas para knockout (CRISPR KO), inhibición (CRISPRi) y activación (CRISPRa), lo que permite una exploración exhaustiva de la función génica y las vías asociadas. Paralelamente, la experiencia de IRBM en ingeniería celular, que abarca modelos relevantes para el paciente y sistemas derivados de iPSC, facilita el modelado de enfermedades en oncología, neurodegeneración y enfermedades raras. La integración multiómica, que incluye imágenes de alto contenido, transcriptómica unicelular y proteómica, proporciona una caracterización funcional más profunda de las dianas farmacológicas.
La Plataforma de Genómica Funcional de IRBM forma parte de un ecosistema más amplio y totalmente integrado para el descubrimiento de fármacos, lo que garantiza que los conocimientos genéticos se traduzcan en modelos preclínicos significativos y estrategias de desarrollo de fármacos. Al combinar la genómica funcional con la experiencia en química médica, descubrimiento de biomarcadores y farmacología preclínica, IRBM permite a los innovadores del sector biofarmacéutico abordar la validación de dianas con mayor confianza.
«Adoptamos un enfoque metódico y cuidadoso para la genómica funcional, que se integra a la perfección con las complejidades del descubrimiento de fármacos», afirmó Carlo Toniatti, MD, PhD, Director Científico de IRBM. «Nuestro objetivo es ayudar a nuestros socios a descubrir dianas de alta calidad y generar datos que puedan guiar e informar sobre la toma de decisiones durante todo el proceso de descubrimiento de fármacos».
El enfoque colaborativo de IRBM permite a las empresas emergentes biotecnológicas, compañías farmacéuticas y equipos con capital de riesgo acceder a la experiencia en genómica funcional sin necesidad de infraestructura interna. Con soluciones personalizadas que abarcan el cribado genético, la ingeniería de modelos celulares y los estudios mecanísticos, IRBM ofrece apoyo práctico y científicamente riguroso en momentos clave del descubrimiento de fármacos.
Para obtener más información sobre la Plataforma de Genómica Funcional de IRBM y las oportunidades de colaboración, visite www.irbm.com.
Acerca de IRBM
IRBM es una organización de investigación por contrato (CRO) centrada en el descubrimiento de fármacos en etapas tempranas. Con una trayectoria demostrada en el desarrollo de candidatos preclínicos en oncología, neurodegeneración y enfermedades infecciosas, IRBM colabora con innovadores biotecnológicos y farmacéuticos para impulsar el desarrollo terapéutico con precisión científica y transparencia.
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